ADARx Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ADRX)创立于2019年，总部位于美国加利福尼亚州圣迭戈，全职雇员100人，是一家临床阶段生物技术公司，专注开发下一代小干扰 RNA（siRNA）疗法，通过高度选择性地调控致病基因的表达，治疗多种疾病。
ADARx Pharmaceuticals, Inc.(ADRX)美股百科
ADARx 的核心思路是用小干扰 RNA 让特定的致病基因“闭嘴”。人体里很多疾病都和某个基因表达过量或出错有关，siRNA 可以精准地找到对应的信使 RNA 并促使它降解，从而把致病蛋白的产量降下来。公司先从递送技术最成熟的肝脏入手，再把这套做法扩展到脂肪组织和神经元等肝外组织，目标是为那些现有疗法解决不了的疾病提供新的治疗选择。公司自称处于临床后期阶段，管线里的项目大多还处在临床试验中，尚未有获批上市的产品。
ADARx Pharmaceuticals, Inc.产品和服务包括：
- Agazisiran：针对补体因子 B（CFB）的肝脏靶向 siRNA 疗法，适应症包括肾脏疾病 IgA 肾病、C3 肾小球病和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎，以及阵发性睡眠性血红蛋白尿症和地图样萎缩，由公司全资拥有。
- Onvuzosiran：针对血浆激肽释放酶（PKK）的肝脏靶向 siRNA 疗法，用于预防遗传性血管性水肿发作，由公司全资拥有。
- ADX-626：针对凝血因子 XI（FXI）的肝脏靶向 siRNA 疗法，用于卒中二级预防以及房颤患者的卒中预防，由公司全资拥有。
- ADX-077：脂肪组织靶向 siRNA 疗法，用于治疗肥胖，目标是在减重减脂的同时保留瘦体重。
- ADX-199：神经元靶向 siRNA 疗法，针对与阿尔茨海默病遗传相关的淀粉样前体蛋白（APP）信使 RNA，通过选择性沉默和降解神经元中的 APP 信使 RNA 起作用。
作为一家尚未有产品上市的临床阶段公司，ADARx 目前的收入规模很小：2025 年营收 345 万美元，全年净亏损 7,309 万美元。公司的资金主要来自资本市场与合作：2026 年 9 月首次公开募股定价每股 17.00 美元，发行 26,250,000 股，募资 4.463 亿美元，承销商超额配售选择权全部行权后总募集毛收入约 5.132 亿美元；2025 年 5 月与 AbbVie 达成的合作协议还带来 3.35 亿美元首付款，并有资格获得后续里程碑付款与分级特许权使用费。
ADARx Pharmaceuticals, Inc.(ADRX)历史百科
- 2019 年：公司注册成立，立足美国加利福尼亚州圣迭戈，专注开发下一代 siRNA 疗法。
- 2025 年 5 月 14 日：与 AbbVie 宣布达成合作与许可选择权协议，开发下一代 siRNA 疗法，覆盖神经科学、免疫学与肿瘤学领域，公司将获得 3.35 亿美元首付款，并有资格获得里程碑付款与分级特许权使用费。
- 2025 年 10 月 29 日：补体因子 B 项目 ADX-038 的 2 期试验完成首例患者给药。
- 2025 年 11 月 20 日：遗传性血管性水肿项目 ADX-324 的 2 期试验完成首例患者给药。
- 2026 年 9 月 24 日：宣布首次公开募股定价，每股 17.00 美元，发行 26,250,000 股普通股，募资 4.463 亿美元，预计次日在纳斯达克全球精选市场开始交易，股票代码 ADRX。
- 2026 年 9 月 28 日：宣布首次公开募股完成。
- 2026 年 10 月 1 日：承销商超额配售选择权全部行权完成，增发 3,937,500 股，首次公开募股及超额配售总募集毛收入约 5.132 亿美元。
