Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(NASDAQ:ARCT)成立于2013年，总部位于美国加利福尼亚州圣迭戈，全职雇员106人，是一家信使RNA药物公司，专注于肝脏和呼吸系统罕见病疗法以及传染病疫苗的发现、开发与商业化，旗下拥有LUNAR脂质递送平台和STARR自扩增mRNA技术，并已推出全球首个获批的自扩增mRNA新冠疫苗KOSTAIVE。
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(ARCT)美股百科
Arcturus是一家已经进入商业化阶段的mRNA药物公司，业务只有一条主线：用RNA药物去治过去难治的病、去防传染病。公司不卖传统化学药，它的收入主要来自与大型药企的合作：授权费、技术转让费、预留费以及合作研发款项，再加上政府与机构的项目资助。也就是说，Arcturus出技术和候选药物，合作伙伴出资金、生产与销售渠道，双方按合作协议分成。公司总部在圣迭戈，研发与生产布局还延伸到新加坡等地，合作方包括CSL Seqirus、明治制果药业等。
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.产品和服务包括：
- LUNAR脂质递送平台：把治疗用RNA包进脂质纳米颗粒里，定向送到患者体内的目标细胞，让细胞自身的机制把RNA翻译成有治疗作用的蛋白质，解决RNA药物“送不进去、送到错地方”的难题，是公司几乎所有管线共用的底座技术。
- STARR自扩增mRNA技术：让进入细胞的mRNA在细胞内自我复制、持续表达蛋白，相比普通mRNA用更低的剂量就能达到更强、更持久的免疫或治疗效果，公司的新冠疫苗和流感疫苗都建立在这项技术上。
- KOSTAIVE(ARCT-154)：针对新冠病毒的自扩增mRNA疫苗，是全球首个获批的自扩增mRNA新冠疫苗，已在日本、欧盟和英国获批，由CSL Seqirus的日本独家合作伙伴明治制果药业在日本销售，2024年10月起在日本开始商业销售。
- LUNAR-CF(ARCT-032)：针对囊性纤维化的mRNA疗法，把编码正常CFTR蛋白的mRNA送到肺部细胞，帮助患者恢复肺部功能，目前处于2期临床阶段。
- LUNAR-OTC(ARCT-2601)：针对鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的新一代mRNA疗法，把编码正常OTC酶的mRNA送到肝细胞，帮助患者清除体内有毒的氨，目前处于2期临床阶段。
- LUNAR-FLU(ARCT-2138)：针对季节性流感的自扩增mRNA疫苗，把STARR技术与LUNAR递送结合起来，目标是一针预防多种流感毒株，目前处于1期临床阶段。
- LUNAR-H5N1(ARCT-2304)：针对大流行性流感(H5N1)的自扩增mRNA疫苗，用于应对可能暴发的人畜共患流感疫情，目前处于1期临床阶段，其临床研究由美国生物医学高级研究与开发局(BARDA)全额资助。
- mRNA药物生产与技术合作：面向药企和机构客户提供mRNA药物研发、生产工艺与技术转让服务，包括与CSL Seqirus的全球疫苗合作以及在日本的mRNA生产合资企业，把自家的递送与自扩增技术用到合作方的产品里。
财务上，公司仍处于亏损期，但亏损在收窄。2025年总营收为8,203万美元，其中合作收入6,722万美元、资助收入1,481万美元，净亏损为6,578万美元；2024年总营收为1.523亿美元，净亏损为8,094万美元。营收下滑主要是CSL合作收入减少，原因是KOSTAIVE完成商业化后，来自供应协议的活动与开发里程碑款项变少，而研发费用也从2024年的1.952亿美元降至2025年的1.122亿美元。
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.(ARCT)历史百科
- 2013年：Joseph Payne与Pad Chivukula在美国加利福尼亚州圣迭戈创立Arcturus Therapeutics，开发脂质纳米颗粒递送系统LUNAR。
- 2017年9月：公司与以色列制药公司Alcobra Ltd.合并，通过合并登陆纳斯达克市场。
- 2018年2月：公司董事会解聘创始人Joseph Payne的总裁兼首席执行官职务。
- 2018年5月：双方达成和解，任命4名新董事，Joseph Payne恢复首席执行官职务，全部未决诉讼终止。
- 2019年7月27日：ARCT-810获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的孤儿药资格。
- 2020年6月：ARCT-810治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的临床试验在患者中启动。
- 2020年7月：公司与杜克-新加坡国立大学医学院合作开发的新冠疫苗候选药物LUNAR-COV19(ARCT-021)在健康志愿者中启动1/2期临床试验。
- 2021年8月：下一代自扩增mRNA新冠疫苗ARCT-154在越南启动临床试验，并在新加坡获批开展1/2期临床试验。
- 2022年12月：公司与CSL Seqirus达成mRNA疫苗全球合作与授权协议。
- 2023年11月：KOSTAIVE(ARCT-154)获得日本厚生劳动省批准，成为全球首个获批的自扩增mRNA新冠疫苗。
- 2024年9月：针对JN.1变异株的更新版KOSTAIVE在日本获批。
- 2024年10月：KOSTAIVE在日本开始商业销售，由明治制果药业负责分销，标志着公司进入商业化阶段。
- 2025年2月：KOSTAIVE获得欧盟委员会上市许可，成为首个获得欧盟批准的自扩增mRNA新冠疫苗。
- 2026年1月：KOSTAIVE在英国获批。
