Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ARWR)创立于2003年，总部位于美国加利福尼亚州帕萨迪纳，全职雇员711人，是一家以RNA干扰技术开发药物的生物制药公司，2025年11月首款药物REDEMPLO获美国食品药品监督管理局批准，公司由此进入商业化阶段，业务覆盖心血管代谢、肝脏、肺部、中枢神经系统、肌肉和补体介导疾病等领域。
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(ARWR)美股百科
Arrowhead 的办法不是直接给病人补一种缺失的蛋白，也不是用小分子去堵住某个蛋白，而是让致病基因“闭嘴”。它的药物是小干扰RNA，进入细胞后触发人体天然的RNA干扰机制，降解对应的信使RNA，从源头减少致病蛋白的产生。难的是递送：裸露的RNA很容易被降解，也很难精准到达病变组织。公司为此打造了TRiM平台，通过化学修饰和靶向配体把RNA药物送到肝脏、肺部、中枢神经系统、肌肉、脂肪组织等特定组织，瞄准的也多是传统药物难以成药的靶点。公司长期采取“自研加合作”的打法，自己推进核心管线，同时把部分候选药物授权给安进、武田、赛雷普塔、葛兰素史克等大药企，由合作方负责后续开发和商业化，授权费和里程碑付款也成了公司重要的资金来源。2025年首款药物获批后，公司从一家纯研发型公司变成了有上市产品的商业化公司。
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.产品和服务包括：
- REDEMPLO（plozasiran，ARO-APOC3）：每三个月皮下注射一次的小干扰RNA药物，作为饮食的辅助手段降低成人家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯水平，2025年11月18日获美国食品药品监督管理局批准，是公司首款获批药物，也是首个获批的靶向载脂蛋白C-III的siRNA药物，此后又相继在欧盟、中国和英国获批。
- TRiM平台（Targeted RNAi Molecule）：公司的核心研发平台，把经过化学修饰的小干扰RNA与靶向配体结合，实现对特定细胞类型的精准递送，覆盖肝脏、肺部、中枢神经系统、肌肉和脂肪组织等多种组织，用于持续开发针对难治性疾病的候选药物。
- Zodasiran（ARO-ANG3）：靶向血管生成素样蛋白3的RNA干扰药物，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症，目前处于3期临床试验阶段。
- Fazirsiran（ARO-AAT）：针对α1-抗胰蛋白酶缺乏相关肝病的RNA干扰药物，与武田合作开发，目前处于3期临床试验阶段。
- Olpasiran（AMG 890）：靶向脂蛋白(a)的RNA干扰药物，用于降低心血管疾病风险，授权给安进开发，目前处于3期临床试验阶段。
- ARO-RAGE：针对炎症性肺部疾病的RNA干扰药物，目前处于2期临床试验阶段。
- ARO-DUX4与ARO-DM1：分别针对面肩肱型肌营养不良症和1型强直性肌营养不良症的RNA干扰药物，均与赛雷普塔合作开发，目前处于2期临床试验阶段。
- 中枢神经系统管线：ARO-MAPT针对阿尔茨海默病，ARO-ATXN2与SRP-1005（ARO-HTT）分别针对脊髓小脑性共济失调2型和亨廷顿病，均与赛雷普塔合作开发，目前处于1期临床试验阶段。
- 补体介导疾病管线：ARO-C3与ARO-CFB均为针对补体系统靶点的RNA干扰药物，目前处于1期临床试验阶段。
2025财年（截至2025年9月30日），公司总营收8.294亿美元，2024财年仅为360万美元，增长全部来自许可与合作收入，其中赛雷普塔相关收入约6.97亿美元、赛诺菲大中华区许可收入约1.30亿美元；总运营费用7.31亿美元，高于2024财年的6.05亿美元；营业利润9,830万美元，2024财年为营业亏损6.01亿美元；归属于公司的净亏损约160万美元，基本打平，2024财年净亏损约5.995亿美元；2025财年经营活动净现金流入1.80亿美元，2024财年为净流出4.63亿美元。收入的大幅波动说明公司当时的业绩仍主要取决于合作里程碑，而非药品销售。
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.(ARWR)历史百科
- 2003年：Arrowhead创立，聚焦RNA干扰药物研发。
- 2004年1月：上市公司与私人持有的Arrowhead Research Corporation完成换股交易，确立了现公司的业务主体。
- 2015年4月1日：以3,500万美元收购诺华的全部RNAi研发组合与相关资产，大幅扩充知识产权与临床前候选药物。
- 2016年4月：公司由Arrowhead Research Corporation更名为Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.，以反映以临床开发为核心的定位。
- 2016年9月：与安进签订两项合作与许可协议，安进获得ARO-LPA项目的全球独家许可，并获得ARO-AMG1全球独家许可的期权，均为心血管疾病方向。
- 2018年10月31日：与杨森达成37亿美元的许可与合作协议，共同开发和商业化乙肝药物ARO-HBV，并就最多三个新靶点达成研究合作与期权协议。
- 2022年：与Vivo Capital成立合资公司Visirna Therapeutics，把部分心血管代谢候选药物推向大中华区市场。
- 2025年11月18日：美国食品药品监督管理局批准REDEMPLO（plozasiran），用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯水平，成为公司首款获批药物。
- 2026年1月7日：中国国家药品监督管理局批准REDEMPLO用于家族性乳糜微粒血症综合征成人患者，由赛诺菲在大中华区上市销售。
- 2026年6月：欧盟委员会批准plozasiran用于家族性乳糜微粒血症综合征成人患者。
- 2026年10月19日：英国药品和健康产品管理局批准plozasiran用于家族性乳糜微粒血症综合征成人患者。
- 2026年10月27日：英国国家卫生与临床优化研究所建议将REDEMPLO纳入英格兰和威尔士的国民医疗服务体系，用于经基因确诊且对饮食和常规降甘油三酯治疗反应不足的家族性乳糜微粒血症综合征成人患者。
