Beam Therapeutics Inc.(NASDAQ:BEAM)创立于2017年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，全职雇员557人，是碱基编辑与先导编辑技术的先行者之一，专注于开发针对镰状细胞病、α-1抗胰蛋白酶缺乏症等严重疾病的精准基因药物。
Beam Therapeutics Inc.(BEAM)美股百科
Beam Therapeutics 脱胎于麻省理工学院与哈佛大学的博德研究所，由碱基编辑技术的重要开创者刘如谦（David R. Liu）、张锋（Feng Zhang）、基思·杨（J. Keith Joung）等人联合创立，现任首席执行官为约翰·埃文斯（John Evans）。公司的核心技术是 CRISPR 碱基编辑与先导编辑：通过酶促反应对 DNA 序列中的单个核苷酸进行精准化学修饰，纠正致病突变或引入保护性变异，全程不切断 DNA 双链，从而降低传统基因编辑带来的染色体重排风险。公司的研发管线覆盖血液病与遗传病两大领域，在研药物均为一次性治疗，旨在从源头上纠正疾病的遗传成因，而非长期对症用药。除自主研发外，公司还与辉瑞、礼来、Apellis 等公司建立了多项合作。
Beam Therapeutics Inc.产品和服务包括：
- Ristoglogene autogetemcel（BEAM-101）：针对镰状细胞病的自体造血干细胞基因疗法，先在体外对患者自身的造血干细胞进行碱基编辑、再回输患者体内，旨在让红细胞重新生成胎儿血红蛋白，从而摆脱输血依赖与血管闭塞危象；2026 年 4 月，其临床试验结果发表于《新英格兰医学杂志》。
- BEAM-302：针对严重 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的肝脏靶向脂质纳米颗粒疗法，通过碱基编辑纠正肝细胞中 SERPINA1 基因的 PiZ 突变，一次给药同时改善肺部与肝脏病变。
- BEAM-304：针对苯丙酮尿症的肝脏靶向脂质纳米颗粒疗法，编辑肝细胞中的 PAH 基因、恢复苯丙氨酸代谢能力，让患者摆脱严格的低苯丙氨酸饮食。
- BEAM-301：针对 1a 型糖原贮积病的肝脏靶向脂质纳米颗粒疗法，纠正 G6PC1 基因突变、恢复肝脏葡萄糖释放功能，避免低血糖发作。
- ESCAPE 平台与 BEAM-103：ESCAPE 平台将抗体清髓与多重基因编辑的造血干细胞结合，用于无需化疗清髓的干细胞移植；BEAM-103 是一种抗 CD117 单克隆抗体，是 ESCAPE 平台的清髓组分。
- 合作研发：公司与辉瑞合作开发针对肝脏、肌肉与中枢神经系统罕见病的体内碱基编辑疗法，与 Apellis 合作眼科与补体相关疾病项目，并通过对外授权将部分管线交由合作方推进。
2025 财年，公司实现授权与合作收入 1.397 亿美元，较 2024 年的 6,352 万美元增长约 120%，主要来自辉瑞、Apellis 与 Orbital 等合作协议；研发费用 4.096 亿美元，管理费用 1.138 亿美元，经营亏损 3.837 亿美元；因出售一项权益法投资确认 2.551 亿美元收益，净亏损收窄至 8,000 万美元，每股亏损 0.81 美元。截至 2025 年末，公司总资产 14.812 亿美元，其中现金及现金等价物 2.949 亿美元、可交易证券 9.503 亿美元。2026 年第三季度，公司实现收入 31 万美元，净亏损 1.344 亿美元；前三季度收入 3,254 万美元，净亏损 3.514 亿美元。截至 2026 年 11 月 6 日收盘，公司股价 26.41 美元，市值约 27.33 亿美元，总股本约 1.035 亿股，每股收益（TTM）-0.89 美元，市盈率未披露（亏损），无股息，Beta 为 2.22。
Beam Therapeutics Inc.(BEAM)历史百科
- 2017年：公司创立，源自麻省理工学院与哈佛大学的博德研究所，由刘如谦、张锋、基思·杨等人联合创办；同年 6 月与哈佛大学签署独家授权协议。
- 2018年5月：与 Editas Medicine 签署授权协议，获得相关基因编辑技术授权。
- 2019年4月：与 Verve Therapeutics 达成合作，研究针对心血管疾病相关基因的编辑策略。
- 2020年2月：公司在纳斯达克挂牌上市，首次公开募股募资 1.8 亿美元。
- 2021年6月：与 Apellis Pharmaceuticals 签署研究合作协议。
- 2021年12月：与辉瑞签署为期四年的研究合作协议，开发针对肝脏、肌肉与中枢神经系统罕见病的体内碱基编辑疗法。
- 2022年9月：与 Orbital Therapeutics 签署授权与研究合作协议。
- 2023年10月：与礼来签署转让与委托协议，礼来承接公司在 Verve 合作中的部分权利与义务。
- 2025年3月：完成公开增发，以每股 28 美元发行 16,151,686 股普通股。
- 2025年7月：礼来完成对 Verve Therapeutics 的收购。
- 2025年12月：辉瑞在合作研究期结束时选择获得一款肝脏靶向候选药物的全球独家授权；同月，百时美施贵宝完成对 Orbital 的收购。
- 2026年4月：《新英格兰医学杂志》发表公司镰状细胞病基因疗法 Ristoglogene autogetemcel 的临床试验结果。
- 2026年11月3日：公司公布 2026 年第三季度业绩。
Beam Therapeutics Inc.(BEAM)美股投资
参考资料：Beam Therapeutics Inc.官网、Beam Therapeutics Inc.(BEAM)行情走势、SEC.GOV、Wikipedia
