Capricor Therapeutics, Inc.(NASDAQ:CAPR)成立于2005年，总部位于美国加利福尼亚州圣迭戈，全职雇员231人，是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发治疗杜氏肌营养不良症及其他罕见病的细胞与外泌体疗法，旗下主要候选药物为治疗杜氏肌营养不良症的细胞疗法 Deramiocel，目前尚未有获批上市的产品。
Capricor Therapeutics, Inc.(CAPR)美股百科
Capricor 的核心管线围绕心脏球源细胞展开，其主要候选药物 Deramiocel（又称 CAP-1002）由捐献者心脏中分离的同种异体心脏球源细胞制成，通过免疫调节、抗炎、促血管生成和抗纤维化作用减缓杜氏肌营养不良症的病情进展，作用机制部分由这些细胞分泌的外泌体介导。与旨在恢复肌营养不良蛋白表达的外显子跳跃寡核苷酸和基因疗法不同，Deramiocel 不针对特定基因突变，理论上适用于更广泛的杜氏肌营养不良症患者。杜氏肌营养不良症是一种由肌营养不良蛋白基因突变引起的罕见遗传病，患者骨骼肌和心肌进行性退化，美国约有 1.5 万名患者，多数为男孩，心脏衰竭是主要死因。公司的 Deramiocel 生物制品许可申请正在美国食品药品监督管理局审评中，原定 2026 年 8 月 22 日的目标审批日期已延长至 2026 年 11 月 22 日。公司至今没有任何商业化销售收入，2025 财年与 2026 年上半年收入均为零，研发支出全部依靠股权融资支撑，2025 年 12 月完成的一次公开增发净募资约 1.619 亿美元，年末现金与有价证券合计约 3.181 亿美元。公司与日本新药株式会社签署了 Deramiocel 在美国与日本市场的独家分销协议，但 2026 年 5 月就美国分销协议的定价条款向法院提起诉讼，要求解除协议并自行负责美国市场的商业化。
Capricor Therapeutics, Inc.产品和服务包括：
- Deramiocel（CAP-1002）：公司最先进的候选药物，由同种异体心脏球源细胞制成的细胞疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症，已完成关键性 III 期 HOPE-3 试验，主要疗效终点为上肢功能评估量表（PUL v2.0），并获得美国食品药品监督管理局与欧洲药品管理局的孤儿药资格；同时处于治疗新冠肺炎细胞因子风暴的 II 期试验。
- StealthX™ 外泌体疫苗平台：利用工程化外泌体递送抗原的疫苗平台，表面表达刺突蛋白或核壳蛋白，临床前研究显示仅需纳克级蛋白、无需佐剂即可产生强烈的抗体与 T 细胞应答；公司于 2024 年入选美国卫生与公众服务部“下一代项目”，美国国家过敏症与传染病研究所正在开展该疫苗的 I 期临床试验。
- CAP-2003：基于心脏球源细胞外泌体的无细胞候选药物，处于临床前研究阶段，探索用于治疗创伤相关损伤与疾病。
- 授权与分销合作：将 Deramiocel 在美国与日本市场的独家分销权授予日本新药株式会社，合作涵盖产品的上市准备与商业化推广；公司同时寻求其他适应症与地区的合作伙伴。
- 生产能力与合作制造：公司在圣迭戈建设自有生产设施，并与 Lonza 合作进行 CAP-1002 的临床生产，为关键性试验与潜在商业化供货做准备。
财务方面，2025 财年（截至 2025 年 12 月 31 日）公司收入为零（2024 财年为 2,227 万美元），研发费用 8,445 万美元，管理费用 2,369 万美元，经营亏损 1.081 亿美元，净亏损 1.050 亿美元，每股亏损 2.26 美元；截至 2025 年 12 月 31 日，公司现金 2.879 亿美元、有价证券 3,028 万美元，总资产 3.560 亿美元，股东权益 3.058 亿美元，累计亏损 3.049 亿美元。2026 年上半年公司收入为零，净亏损 7,467 万美元；截至 2026 年 6 月 30 日，现金 2,094 万美元、有价证券 2.170 亿美元，总资产 3.687 亿美元。股价方面，CAPR 在 2026 年 11 月 6 日收于 9.00 美元，较前一交易日上涨 0.40 美元、涨幅 4.7%，当日成交约 464 万股；52 周交易区间为 2.96—40.37 美元，2026 年以来累计下跌约 68.8%，近 3 个月日均成交量约 600 万股；按截至 2026 年 8 月 13 日发行在外的 5,814 万股计算，市值约 5.23 亿美元。公司尚未盈利，市盈率不具参考意义；分析师一致评级为持有，平均目标价 30.25 美元。
Capricor Therapeutics, Inc.(CAPR)历史百科
- 2005年，公司在美国特拉华州成立，致力于开发基于心脏球源细胞的治疗方法。
- 2013年7月8日，公司宣布与纳斯达克场外上市公司 Nile Therapeutics, Inc. 达成合并协议。
- 2013年11月20日，合并完成，公司更名为 Capricor Therapeutics, Inc.，次日股票开始在场外市场交易。
- 2013年12月20日，公司股票开始以代码 CAPR 交易。
- 2014年10月14日，公司宣布从美敦力收购利钠肽类药物专利组合。
- 2015年3月9日，公司股票获准在纳斯达克资本市场上市交易。
- 2015年6月19日，HOPE-Duchenne I/II 期临床试验启动，评估 CAP-1002 治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病。
- 2019年，HOPE-Duchenne 试验结果发表于《Neurology》期刊。
- 2021年，HOPE-2 II 期试验完成；2024年6月，公司在家长项目肌肉萎缩症组织年会上公布 HOPE-2 开放标签扩展研究的长期获益数据。
- 2021年11月4日，关键性 III 期 HOPE-3 试验启动。
- 2022年1月24日，公司与日本新药株式会社签署美国市场独家分销协议；2023年2月签署日本市场分销协议。
- 2024年，公司入选美国卫生与公众服务部“下一代项目”，美国国家过敏症与传染病研究所开展 StealthX™ 疫苗 I 期临床试验。
- 2024年末，公司向美国食品药品监督管理局提交 Deramiocel 生物制品许可申请，申请获受理并给予优先审评，目标审批日期为 2025 年 8 月 31 日。
- 2025年7月，美国食品药品监督管理局就 Deramiocel 的生物制品许可申请发出完整回复函，要求提供更多临床数据。
- 2025年8月，公司与美国食品药品监督管理局举行 A 类会议，就提交 HOPE-3 试验补充临床数据达成一致。
- 2025年12月，公司完成公开增发，净募资约 1.619 亿美元。
- 2026年3月9日，公司股票获准升板至纳斯达克全球精选市场。
- 2026年3月11日，美国食品药品监督管理局接受公司对完整回复函的回复并列为二类重新提交，新的目标审批日期为 2026 年 8 月 22 日。
- 2026年5月7日，公司就与日本新药的美国分销协议向新泽西州高等法院提起诉讼，要求解除协议。
- 2026年7月29日，HOPE-3 试验最终一年结果发表于《柳叶刀》，左心室射血分数统计模型更新后 p 值为 0.09，主要疗效终点结果不变。
- 2026年8月24日，美国食品药品监督管理局将 Deramiocel 生物制品许可申请的目标审批日期由 2026 年 8 月 22 日延长至 2026 年 11 月 22 日，补充材料包括 HOPE-3 试验 24 个月开放标签扩展数据。
