CRISPR Therapeutics AG(NASDAQ:CRSP)于2013年10月31日在瑞士巴塞尔注册成立，总部位于瑞士楚格，截至2024年底全职雇员393人，是全球领先的基因编辑生物制药公司，专注于利用CRISPR/Cas9基因编辑平台开发治疗严重人类疾病的变革性基因药物，其与Vertex合作开发的CASGEVY是全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法。
CRISPR Therapeutics AG(CRSP)美股百科
公司由CRISPR技术的先驱之一埃玛纽埃勒·沙尔庞捷等人于2013年创立，沙尔庞捷后于2020年与詹妮弗·道德纳共同获得诺贝尔化学奖。公司2015年与Vertex Pharmaceuticals建立战略合作，2016年与拜耳成立合资公司Casebia Therapeutics，同年10月在纳斯达克上市。2023年12月，美国食品药品监督管理局批准CASGEVY用于治疗镰状细胞病，2024年1月又批准其用于输血依赖性β地中海贫血，使其成为全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法。2025年公司总营收351万美元，净亏损5.82亿美元，每股亏损6.47美元；截至2026年9月30日，公司持有现金及现金等价物1.92亿美元、流动有价证券20.81亿美元。
CRISPR Therapeutics AG产品和服务包括：
- CASGEVY®（exa-cel）——与Vertex合作开发的全球首个获批CRISPR基因编辑疗法，采用患者自身造血干细胞体外编辑技术，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，由Vertex主导商业化。
- 血红蛋白病在研管线——以CASGEVY为基础，继续推进血红蛋白病领域的下一代基因编辑疗法研发。
- 心血管疾病在研疗法——体内基因编辑疗法CTX310靶向ANGPTL3基因以降低胆固醇和甘油三酯，后续候选产品CTX320、CTX321同样采用脂质纳米颗粒递送Cas9技术。
- 肿瘤学在研疗法——下一代CAR T细胞疗法，包括靶向CD19阳性B细胞恶性肿瘤的zugocaptagene geleucel（原CTX112），通过基因编辑增强CAR T细胞效力并减少耗竭。
- 再生医学在研疗法——CTX213，一种无需植入装置的β细胞替代产品候选药物，由诱导多能干细胞分化的前体胰岛细胞组成，用于治疗1型糖尿病。
- 战略合作与技术平台——以专有的CRISPR/Cas9基因编辑平台为基础，与Vertex、拜耳等合作开发针对血红蛋白病、肿瘤、糖尿病和心血管疾病的基因药物。
2026年第三季度（季度截至2026年9月30日）：总营收1,266.9万美元，上年同期为88.9万美元，其中合作营收1,232.3万美元、政府补助营收34.6万美元；研发费用7,188.8万美元，管理费用1,786.7万美元，营业亏损1.30045亿美元；净亏损1.11437亿美元，上年同期净亏损1.06441亿美元；基本及摊薄每股亏损均为1.15美元，上年同期均为1.17美元。前九个月总营收2,430.8万美元，净亏损3.25522亿美元，每股亏损3.38美元。同期，Vertex记录的CASGEVY销售额为9,900万美元，环比增长30%，约为上年同期的近6倍；2026年前九个月开始接受CASGEVY治疗的患者数量已达2025年全年的两倍，全球已有750多名患者开始治疗。
CRISPR Therapeutics AG(CRSP)历史百科
- 2013年10月31日，公司在瑞士巴塞尔注册成立，由埃玛纽埃勒·沙尔庞捷、肖恩·福伊和罗杰·诺瓦克共同创立。
- 2015年，公司与Vertex Pharmaceuticals建立战略研究合作，共同开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法。
- 2016年，公司与拜耳达成协议，成立合资公司Casebia Therapeutics；同年10月在纳斯达克上市。
- 2017年，萨马斯·库尔卡尼出任首席执行官。
- 2020年5月，exa-cel获美国食品药品监督管理局孤儿药资格，用于治疗输血依赖性β地中海贫血。
- 2020年10月，联合创始人沙尔庞捷与詹妮弗·道德纳共同获得诺贝尔化学奖。
- 2023年12月，美国食品药品监督管理局批准CASGEVY用于治疗镰状细胞病，成为全球首个获批的CRISPR基因编辑疗法。
- 2024年1月，CASGEVY获批用于治疗输血依赖性β地中海贫血。
- 2026年11月2日，公司公布2026年第三季度财报，并任命西瓦·萨卡穆里为首席技术官、A.J.西尔弗为首席财务官。
