Dyne Therapeutics, Inc.(NASDAQ:DYN)成立于2017年，总部位于美国马萨诸塞州沃尔瑟姆，全职雇员322人，是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发治疗遗传性神经肌肉疾病的靶向疗法，其专有FORCE平台通过转铁蛋白受体1将治疗药物递送至肌肉组织与中枢神经系统，在研管线覆盖杜氏肌营养不良症、强直性肌营养不良1型、面肩肱型肌营养不良与庞贝病。
Dyne Therapeutics, Inc.(DYN)美股百科
Dyne 于2017年12月1日在特拉华州注册成立，专注于攻克向肌肉组织递送药物的难题。公司的核心是专有FORCE平台：以结合转铁蛋白受体1（TfR1）的抗体片段偶联寡核苷酸或酶等治疗载荷，将疾病修正疗法靶向递送至肌肉组织与中枢神经系统。公司目前尚无获批上市产品，在研管线覆盖多种遗传性神经肌肉疾病。2024年3月，曾任 Bioverativ 首席执行官的 John Cox 出任公司总裁兼首席执行官，带领公司向商业化转型。
Dyne Therapeutics, Inc.产品和服务包括：
- FORCE 递送平台：专有靶向递送平台，以结合转铁蛋白受体1的抗体片段偶联治疗载荷，将寡核苷酸、酶等药物递送至肌肉组织与中枢神经系统，用于开发针对遗传性疾病的疾病修正疗法。
- Z-rostudirsen（DYNE-251）：治疗适用于外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症的在研药物，由反义寡核苷酸偶联靶向转铁蛋白受体1的抗体片段构成，处于全球1/2期 DELIVER 注册性试验，生物制品许可申请已获 FDA 受理并获优先审评。
- Z-basivarsen（DYNE-101）：治疗强直性肌营养不良1型的在研药物，处于1/2期 ACHIEVE 试验与3期 HARMONIA 确证性试验，旨在改善患者的多系统症状。
- DYNE-302：治疗面肩肱型肌营养不良的在研项目，通过降低肌肉组织中 DUX4 的表达发挥作用，新药临床试验申请已获 FDA 许可。
- DYNE-401 与早期管线：治疗庞贝病的在研项目，以酶替代疗法补充患者缺失的溶酶体酶酸性α-葡萄糖苷酶；另有针对外显子53、45、44、55跳跃的杜氏肌营养不良症在研项目，及面向中枢神经系统疾病的拓展研发。
2026年第三季度（截至2026年9月30日，未经审计）：公司尚无产品收入，研发费用1.617亿美元，上年同期为0.972亿美元；管理费用0.353亿美元，上年同期为0.167亿美元；研发费用增长主要因 z-rostudirsen 生产活动增加，及 FORZETTO 与 HARMONIA 两项3期试验的临床费用上升；净亏损1.936亿美元，上年同期为1.080亿美元；基本及摊薄后每股亏损1.06美元，上年同期为0.76美元。截至季末，公司现金、现金等价物与有价证券合计11.344亿美元，预计可支持运营至2028年第二季度。
Dyne Therapeutics, Inc.(DYN)历史百科
- 2017年12月1日：公司在特拉华州注册成立，名称为 Dyne Therapeutics, Inc.。
- 2020年9月21日：公司完成首次公开发行，以每股19.00美元发行14,089,314股普通股，募资总额2.677亿美元；股票自9月17日起已在纳斯达克全球精选市场交易，代码 DYN。
- 2024年3月25日：John Cox 出任公司总裁兼首席执行官，接替离任的 Joshua Brumm。
- 2025年1月10日：公司公布 DYNE-101 与 DYNE-251 的新临床数据，并宣布推进两款在研药物的注册性扩展队列试验。
- 2025年8月4日：FDA 授予 DYNE-251（z-rostudirsen）突破性疗法认定，用于治疗适用于外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症。
- 2025年12月8日：公司公布 DELIVER 试验注册性扩展队列顶线结果，达主要终点：6个月时肌肉含量校正的抗肌萎缩蛋白表达升至正常水平的5.46%（p<0.0001），六项预设功能终点均较安慰剂改善。
- 2026年3月8日：公司启动 z-basivarsen 治疗强直性肌营养不良1型的全球3期 HARMONIA 确证性试验，计划入组约150名受试者。
- 2026年6月3日：公司完成 ACHIEVE 试验注册性扩展队列入组，共71名受试者，顶线数据预计2027年第一季度公布。
- 2026年7月20日：FDA 受理 z-rostudirsen 治疗外显子51跳跃杜氏肌营养不良症的生物制品许可申请，授予优先审评，目标审评完成日为2027年1月21日。
- 2026年7月21日：公司宣布以每股20.50美元定价增发1,830万股普通股，募资总额3.7515亿美元，预计7月23日左右完成交割。
- 2026年7月29日：公司公布2026年第二季度财报，并宣布 DYNE-302 治疗面肩肱型肌营养不良的新药临床试验申请已获 FDA 许可，现金预计可支持运营至2028年第二季度。
- 2026年9月29日：公司公布 z-basivarsen 的一年期 ACHIEVE 试验数据，注册性扩展队列顶线数据预计2027年第一季度公布，生物制品许可申请预计2027年第三季度递交。
- 2026年11月5日：公司公布2026年第三季度财报，净亏损1.936亿美元，每股亏损1.06美元；截至季末现金、现金等价物与有价证券合计11.344亿美元。
