Bioblast Pharma Ltd.(NASDAQ:ORPN)创立于2012年，总部位于以色列Tel Aviv，全职雇员2人，是一家临床阶段的生物科技公司，专注于为罕见和超罕见遗传疾病患者开发具有临床意义的疗法。
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Bioblast Pharma Ltd.(ORPN)美股百科
Bioblast Pharma成立于2012年，是一家上市临床阶段生物技术公司，以为罕见疾病患者发现、开发和提供具有临床意义的疗法为目标。公司由一群充满激情和经验丰富的人士领导，他们共同实现一个目标 - 改善罕见和极为罕见的遗传病患者的生活。文章源自美股网站-https://www.mgwz.com/orpn.html
Bioblast Pharma公司主要候选产品为海藻糖静脉注射90mg / mL溶液（Trehalose intravenous 90mg/mL solution），一种蛋白质稳定剂和自噬增强剂，用于治疗眼咽肌营养不良症和3型脊髓小脑性共济失调症。文章源自美股网站-https://www.mgwz.com/orpn.html
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