Agios Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:AGIO)创立于2007年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥，全职雇员539人，是一家专注于罕见疾病的生物制药公司，核心业务是发现和开发针对遗传性血液疾病的口服小分子药物，代表产品是丙酮酸激酶激活剂米他吡伐。
Agios Pharmaceuticals, Inc.(AGIO)美股百科
Agios 起家于细胞代谢研究，由三位学术界研究者创立，最初把癌症代谢作为主攻方向，并与 Celgene 在代谢免疫肿瘤学领域达成合作，开发出针对异柠檬酸脱氢酶突变的抗癌药物。2020 年底，公司决定把肿瘤业务出售给法国药企 Servier，交易于 2021 年完成，此后战略重心彻底转向遗传性血液疾病和罕见病。如今的 Agios 是一家已经有产品上市的生物制药公司，研发管线围绕丙酮酸激酶激活这一机制展开，首席执行官为 Brian Goff，业务覆盖美国和欧洲市场。
Agios Pharmaceuticals, Inc.产品和服务包括：
- PYRUKYND（米他吡伐）：口服丙酮酸激酶激活剂，用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症引起的溶血性贫血，是首个针对这一疾病的疾病修饰疗法，在美国以 PYRUKYND 这一品牌销售。
- AQVESME（米他吡伐）：与 PYRUKYND 为同一分子，因风险评估与缓解策略的要求，在美国以 AQVESME 这一品牌销售，用于治疗成人非输血依赖型和输血依赖型α或β地中海贫血引起的贫血，是目前唯一同时覆盖这两类地中海贫血贫血的获批药物。
- 镰状细胞病适应症（米他吡伐）：正在推进中的适应症，针对镰状细胞病患者的贫血，米他吡伐通过激活红细胞内的丙酮酸激酶、改善红细胞能量代谢来减少溶血，目前尚未获批。
- Tebapivat：下一代丙酮酸激酶激活剂，在研候选药物，开发方向包括低风险骨髓增生异常综合征相关贫血和溶血性贫血。
- AG-181：苯丙氨酸羟化酶稳定剂类在研候选药物，属于公司早期管线中的小分子项目。
- AG-236：从 Alnylam 授权引进的小干扰 RNA 在研候选药物，靶向 TMPRSS6 基因，开发方向为真性红细胞增多症。
2025 财年，公司营收 5,400 万美元，同比增长 48%，其中第四季度营收 2,000 万美元；净亏损 4.13 亿美元，亏损主要来自研发投入。公司营收从 2022 年的 1,420 万美元一路增长到 2025 年的 5,400 万美元，商业化爬坡明显，但仍处于亏损期。截至 2025 年底，公司持有的现金、现金等价物与有价证券为 12 亿美元；公司预计 2026 年美国市场丙酮酸激酶缺乏症产品营收在 4,500 万至 5,000 万美元之间。
Agios Pharmaceuticals, Inc.(AGIO)历史百科
- 2007年：由 Lewis Cantley、Tak Mak 和 Craig Thompson 创立，聚焦细胞代谢与癌症代谢研究。
- 2013年7月：公司在纳斯达克首次公开募股，成为上市公司。
- 2016年5月：与 Celgene 达成代谢免疫肿瘤学合作，授权 AG-221 与 AG-881 等项目。
- 2017年：美国食品药品监督管理局批准 Idhifa（恩西地平），用于复发或难治性急性髓系白血病。
- 2018年：美国食品药品监督管理局批准 Tibsovo（艾伏尼布），用于复发或难治性急性髓系白血病。
- 2019年：Tibsovo 获批用于新诊断急性髓系白血病。
- 2020年12月：宣布以 18 亿美元首付款加 2 亿美元里程碑付款，将肿瘤业务出售给 Servier。
- 2021年3月31日：对 Servier 的肿瘤业务出售完成，公司战略转向遗传性血液疾病和罕见病。
- 2022年2月17日：美国食品药品监督管理局批准 PYRUKYND（米他吡伐），用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症的溶血性贫血。
- 2022年：Brian Goff 接任首席执行官。
- 2024年6月：米他吡伐治疗输血依赖型α或β地中海贫血的全球 3 期 ENERGIZE-T 研究达到主要终点。
- 2025年12月23日：美国食品药品监督管理局批准 AQVESME（米他吡伐），用于治疗成人α或β地中海贫血引起的贫血。
