阿尔尼拉姆制药公司 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:ALNY)创立于2002年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥，全职雇员2,500人（2025年），是全球RNA干扰（RNAi）疗法的开创者和龙头，专注于发现、开发和商业化针对遗传性疾病的RNA干扰疗法，产品覆盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性、急性肝卟啉症、原发性高草酸尿症和高胆固醇血症等领域。
阿尔尼拉姆制药公司 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(ALNY)美股百科
阿尔尼拉姆的故事要从2006年的诺贝尔生理学或医学奖说起，RNA干扰正是当年获奖的发现：细胞里本来就有一套用小段RNA关掉特定基因的机制，阿尔尼拉姆做的就是把这套机制做成药，用人工合成的小干扰RNA精准沉默致病基因，从源头上阻止有害蛋白的产生，而不是等蛋白造成损害后再去对付它。公司由麻省理工学院等机构的科学家创立，从马克斯·普朗克生物物理化学研究所分拆而来，2018年推出的Onpattro是全球第一个获批上市的RNA干扰药物，等于为整个新药类别趟出了一条监管和商业化的路。此后公司又陆续拿下多个罕见病和心血管代谢领域的批文，并与诺华、罗氏、赛诺菲、再生元等大药厂结成合作，把一部分药物的海外开发和销售交给伙伴，自己则收里程碑付款和特许权使用费。
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.产品和服务包括：
- ONPATTRO（patisiran）：公司首个上市产品，2018年获批，是全球首个RNA干扰疗法，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的多发性神经病，通过静脉输注给药。
- AMVUTTRA（vutrisiran）：新一代皮下注射药物，每季度给药一次，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病和伴心肌病的淀粉样变性，是公司如今最主要的增长引擎，2025年贡献了大部分利润。
- GIVLAARI（givosiran）：每月一次皮下注射的药物，用于治疗成人急性肝卟啉症，能减少这类罕见病患者反复发作的剧烈腹痛和神经系统症状。
- OXLUMO（lumasiran）：用于治疗1型原发性高草酸尿症的皮下注射药物，能降低儿童和成人患者的尿草酸水平，延缓肾脏损伤。
- Leqvio（inclisiran）：与诺华合作开发的降胆固醇药物，每年只需注射两次，用于降低动脉粥样硬化性心血管疾病和家族性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇，阿尔尼拉姆从中获得里程碑付款和特许权使用费。
- Qfitlia（fitusiran）：源自阿尔尼拉姆、由赛诺菲负责商业化的血友病疗法，用于预防A型和B型血友病患者的出血。
- RNAi技术平台与在研管线：以GalNAc偶联和脂质纳米粒两种递送技术为核心，把小干扰RNA送到肝脏等靶组织；在研产品包括与罗氏合作的高血压药物zilebesiran、下一代淀粉样变性药物nucresiran，以及针对阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病的mivelsiran。
2025年，阿尔尼拉姆营收37.1亿美元，营业利润5.02亿美元，净利润3.14亿美元；总资产49.7亿美元，净资产7.89亿美元。公司从长期亏损走向盈利，2025年实现全年盈利，产品收入的增长主要来自AMVUTTRA在心肌病适应症上的放量。
阿尔尼拉姆制药公司 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(ALNY)历史百科
- 2002年：由Phillip Sharp、Paul Schimmel、David Bartel、Thomas Tuschl、Phillip Zamore等科学家与投资人Christoph Westphal、John Kennedy Clarke创立，从马克斯·普朗克生物物理化学研究所分拆而来；公司名取自猎户座腰带三星之一Alnilam，改拼写为Alnylam；John Maraganore出任创始首席执行官。
- 2003年：与德国制药公司Ribopharma AG合并，并获得2,460万美元私募融资。
- 2004年2月27日：提交首次公开募股申请；同年以ALNY在纳斯达克上市，募资2,600万美元。
- 2005年：与美敦力合作开发治疗神经退行性疾病的药物器械组合。
- 2006年：与Biogen Idec合作开发进行性多灶性白质脑病疗法。
- 2007年：与罗氏达成非独占联盟，获得3.31亿美元；同年与Ionis Pharmaceuticals合作创立专注微小RNA疗法的Regulus Therapeutics。
- 2009年：与Cubist Pharmaceuticals和协和发酵麒麟结盟，推广针对呼吸道合胞病毒的RNA干扰药物。
- 2012年：与赛诺菲Genzyme结盟开发转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性疗法；同年与孟山都达成10年联盟，用RNA干扰技术开发农业生物技术。
- 2013年2月：与The Medicines Company合作开发治疗遗传性高胆固醇的药物。
- 2014年：赛诺菲Genzyme以7亿美元增持至12%股份并扩大对多款药物的权益；同年以2,500万美元现金加1.5亿美元股票收购默克的Sirna Therapeutics。
- 2016年：在马萨诸塞州诺顿购地建设RNA干扰药物生产基地；同年10月，因III期试验中用药组死亡人数上升，终止主要候选药物revusiran的开发。
- 2016年：入选福布斯“100家最具创新力成长公司”榜单。
- 2018年8月：ONPATTRO（patisiran）获美国食品药品监督管理局批准，成为全球首个获批的RNA干扰疗法，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病。
- 2019年：GIVLAARI（givosiran）获批，用于治疗成人急性肝卟啉症。
- 2020年：OXLUMO（lumasiran）获批，用于治疗1型原发性高草酸尿症。
- 2021年12月22日：合作方诺华的Leqvio（inclisiran）获美国食品药品监督管理局批准，用于降低低密度脂蛋白胆固醇。
- 2022年1月1日：Yvonne Greenstreet接替John Maraganore出任首席执行官；同年AMVUTTRA（vutrisiran）获美国食品药品监督管理局批准。
- 2023年7月：与罗氏达成价值28亿美元的合作，开发高血压药物zilebesiran。
- 2025年12月：宣布投资2.5亿美元扩建马萨诸塞州诺顿生产基地，提升RNA干扰疗法的产能。
