拜玛林制药公司 BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)于1996年10月在美国特拉华州注册成立，总部位于美国加利福尼亚州圣拉菲尔市，全职雇员3,221人，是全球罕见遗传病治疗领域的领先生物技术公司，专注于酶替代疗法、基因疗法等创新疗法的研发、生产与商业化，产品覆盖黏多糖贮积症、苯丙酮尿症、软骨发育不全症、法布里病和庞贝病等罕见病。
拜玛林制药公司 BioMarin Pharmaceutical Inc.(BMRN)美股百科
BioMarin 是全球首家为黏多糖贮积症 I 型提供治疗药物的公司，也是首家为苯丙酮尿症提供药物治疗的公司，核心业务是酶替代疗法，上市产品均为孤儿药。公司在美国、南美、亚洲和欧洲设有办公室与生产设施，产品销往全球多个国家和地区，在纳斯达克全球精选市场上市。2026年4月，公司完成对 Amicus Therapeutics 约48亿美元的收购，产品线新增法布里病口服药 Galafold 与庞贝病双组分疗法 Pombiliti+Opfolda，进一步巩固了其在溶酶体贮积症领域的地位。
BioMarin Pharmaceutical Inc.产品和服务包括：
- Voxzogo（vosoritide）：每日一次注射的 C 型利钠肽类似物，用于治疗软骨发育不全症，2025年产品收入9.269亿美元，是公司第一大产品。
- Vimizim（elosulfase alfa）：酶替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症 IVA 型（Morquio A 综合征），2025年产品收入7.921亿美元。
- Naglazyme（galsulfase）：重组人芳基硫酸酯酶 B，用于治疗黏多糖贮积症 VI 型，2025年产品收入4.854亿美元。
- Palynziq（pegvaliase-pqpz）：聚乙二醇化苯丙氨酸解氨酶，用于治疗成人苯丙酮尿症，2025年产品收入4.333亿美元。
- Aldurazyme（laronidase）：重组人 α-L-艾杜糖醛酸酶，用于治疗黏多糖贮积症 I 型，由 BioMarin 与 Genzyme 合作商业化，2025年产品收入2.085亿美元。
- Brineura（cerliponase alfa）：脑室内输注的酶替代疗法，用于治疗 2 型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2，巴顿病），2025年产品收入1.864亿美元。
- Galafold（migalastat）：首个治疗法布里病的口服药，2026年4月随收购 Amicus 纳入产品线，2026年第三季度收入1.52亿美元。
- Pombiliti+Opfolda：双组分酶替代疗法，用于治疗晚发型庞贝病，2026年4月随收购 Amicus 纳入产品线，2026年第三季度收入4,900万美元。
- Kuvan（sapropterin）：治疗苯丙酮尿症的小分子药物，2007年上市的首个苯丙酮尿症药物疗法，2025年产品收入9,960万美元。
- Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）：治疗重度 A 型血友病的一次性基因疗法，2025年产品收入3,560万美元；公司2026年宣布将不再继续推广该产品。
财务数据以2025财年10-K审计数为准（财年截至2025年12月31日）：总收入32.213亿美元，同比增长约13%，其中产品净收入31.675亿美元，研发投入9.219亿美元，净利润3.489亿美元（2024财年为4.269亿美元）；截至2025年12月31日总资产75.94亿美元。2026年第三季度，公司总收入10.246亿美元，同比增长32%，为首次单季收入突破10亿美元，净亏损1.228亿美元，主要受 Amicus 收购整合费用与一次性研发费用影响；2026年前三季度总收入27.806亿美元，净利润2,746万美元；截至2026年9月30日总资产115.69亿美元。行情方面：2026年11月6日收盘价56.03美元，下跌0.09美元（-0.16%），前收盘56.12美元，开盘55.25美元，当日区间55.00–56.08美元，52周区间49.26–70.98美元，成交量2,733,184股，平均成交量2,307,614股，市值约108.53亿美元，每股收益（TTM）-0.10美元，无有效市盈率，Beta 0.23，不派息。
拜玛林制药公司 BioMarin Pharmaceutical Inc.(BMRN)历史百科
- 1996年10月：公司在美国特拉华州注册成立。
- 1997年：Christopher Starr 博士与 Grant W. Denison Jr. 创立 BioMarin，种子投资150万美元来自 Glyko Biomedical。
- 1999年：公司在纳斯达克上市，股票代码 BMRN。
- 2002年：收购 Glyko Biomedical。
- 2003年：Aldurazyme 获美国 FDA 批准上市，成为首个治疗黏多糖贮积症 I 型的药物。
- 2005年：Naglazyme 获 FDA 批准，用于治疗黏多糖贮积症 VI 型。
- 2007年：Kuvan 获 FDA 批准，成为首个以药物治疗苯丙酮尿症的疗法。
- 2009年：收购 Huxley Pharmaceuticals，获得 Firdapse（治疗 Lambert-Eaton 肌无力综合征）的权益。
- 2010年：Firdapse 获欧盟批准上市；同年收购 LEAD Therapeutics 与 ZyStor Therapeutics。
- 2012年：收购 Zacharon Pharmaceuticals。
- 2014年：Vimizim 获 FDA 批准，用于治疗黏多糖贮积症 IVA 型；同年同意收购 Prosensa（最高8.4亿美元），其杜氏肌营养不良症项目后因未获 FDA 批准，于2016年5月终止开发。
- 2017年：Brineura 获 FDA 批准，用于治疗 CLN2 型巴顿病。
- 2018年：Palynziq 获 FDA 批准，用于治疗成人苯丙酮尿症。
- 2021年：Voxzogo 获 FDA 批准，用于治疗软骨发育不全症。
- 2022年：Roctavian 获欧盟批准，用于治疗重度 A 型血友病；2023年6月获 FDA 批准。
- 2025年5月：达成收购 Inozyme Pharma 的协议（约2.7亿美元），获得 ENPP1 缺乏症酶替代疗法候选药物。
- 2025年12月：达成以每股14.50美元、全现金约48亿美元收购 Amicus Therapeutics 的协议。
- 2026年4月27日：完成对 Amicus Therapeutics 的收购，产品线新增 Galafold（法布里病）与 Pombiliti+Opfolda（庞贝病）。
- 2026年：公司宣布将不再继续推广 Roctavian；同年与韩美药品、GC 绿十字就法布里病候选药物 BMN 450 达成独家许可协议。
- 2026年11月2日：公司公布2026年第三季度财报，总收入10.25亿美元，同比增长32%，首次单季突破10亿美元。
