艾米利克斯制药公司 Amylyx Pharmaceuticals, Inc.(NASDAQ:AMLX)创立于2013年，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，全职雇员137人，是一家临床阶段生物制药公司，专注于为内分泌疾病与神经退行性疾病等存在高度未满足需求的领域开发新型疗法，目前尚无上市销售的产品，研发管线以治疗餐后低血糖症的avexitide为核心。
艾米利克斯制药公司 Amylyx Pharmaceuticals, Inc.(AMLX)美股百科
Amylyx由约书亚·科恩（Joshua Cohen）与贾斯汀·克利（Justin Klee）在布朗大学读本科时创立，两人提出把苯丁酸钠与牛磺熊去氧胆酸联用，以保护线粒体和内质网功能、减缓神经元损伤，由此做出了公司的第一个候选药物AMX0035。这款药曾以Relyvrio和Albrioza的名字在美国和加拿大获批用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），是公司名声的来源；但2024年3期PHOENIX试验未能证明它优于安慰剂，公司随即在同年4月主动把药撤出北美市场，业务重心也从此转向内分泌疾病。2024年7月，公司收购了avexitide，把主攻方向定为餐后低血糖症等内分泌适应症，同时继续推进针对ALS等神经退行性疾病的早期管线。
Amylyx Pharmaceuticals, Inc.产品和服务包括：
- avexitide：首创的GLP-1受体拮抗剂，用于治疗减肥手术后出现的餐后低血糖症（PBH）和先天性高胰岛素血症（HI），其中PBH适应症已进入3期LUCIDITY试验并在2026年8月取得阳性顶线结果，HI适应症已获美国FDA突破性疗法认定和欧洲EMA PRIME资格。
- AMX0114：针对ALS的反义寡核苷酸药物，靶向calpain-2，目前处于1期LUMINA试验，已获美国FDA快速通道认定和孤儿药认定。
- AMX0318：口服小分子药物，通过抑制GSK3β发挥作用，针对神经退行性疾病开发，尚处于早期研发阶段。
- AMX0035（已撤市的前上市产品）：苯丁酸钠与牛磺熊去氧胆酸组成的口服固定剂量复方，曾以Relyvrio（美国）和Albrioza（加拿大）获批治疗ALS，2024年4月因3期试验未达终点撤出北美市场；公司管线中仍保留其针对Wolfram综合征的探索方向。
财务上，Amylyx目前是一家没有产品收入的临床阶段公司：2025年全年产品收入为零，净亏损1.447亿美元，较2024年的3.017亿美元明显收窄；2024年产品收入为8737万美元，2023年Relyvrio销售高峰时收入曾达到3.808亿美元、净利润4927万美元。截至2025年12月31日，公司持有的现金、现金等价物与短期投资合计3.17亿美元，公司预计现有资金可支撑运营至2028年，并覆盖avexitide潜在的商业化准备。
艾米利克斯制药公司 Amylyx Pharmaceuticals, Inc.(AMLX)历史百科
- 2013年：Joshua Cohen与Justin Klee在布朗大学本科期间创立Amylyx，提出苯丁酸钠与牛磺熊去氧胆酸联用保护神经元的设想。
- 2020年：AMX0035的CENTAUR试验结果发表于《新英格兰医学杂志》。
- 2022年1月7日：公司股票开始在纳斯达克以代码AMLX交易，完成IPO。
- 2022年6月：AMX0035以Albrioza为商品名获加拿大卫生部有条件批准，用于治疗ALS。
- 2022年9月：AMX0035以Relyvrio为商品名获美国FDA批准，用于治疗成人ALS。
- 2024年3月8日：公司公布全球3期PHOENIX试验顶线结果，AMX0035未能显著优于安慰剂。
- 2024年4月4日：公司宣布开始把Relyvrio与Albrioza撤出北美市场。
- 2024年7月：公司收购avexitide，业务重心转向内分泌疾病。
- 2024年12月：公司与美国FDA就avexitide治疗PBH的3期LUCIDITY试验达成一致。
- 2025年3月：LUCIDITY试验完成首例患者给药。
- 2025年4月：AMX0114的1期LUMINA试验完成首例患者给药。
- 2025年5月：AMX0114获美国FDA快速通道认定。
- 2025年8月27日：公司宣布终止AMX0035针对进行性核上性麻痹（PSP）的ORION项目。
- 2026年3月：AMX0114获美国FDA孤儿药认定。
- 2026年8月：avexitide治疗PBH的3期LUCIDITY试验取得阳性顶线结果。
