Abeona Therapeutics Inc.(NASDAQ:ABEO)创立于1974年，总部位于美国俄亥俄州克利夫兰，全职雇员226人，是一家处于商业化阶段的生物制药公司，专注于为严重疾病开发细胞与基因疗法，首个获批产品是治疗隐性营养不良型大疱性表皮松解症患者伤口的自体细胞基因疗法ZEVASKYN。
Abeona Therapeutics Inc.(ABEO)美股百科
这家公司的核心打法，是把患者自己的皮肤细胞取出来，在体外修好致病基因，再做成可以贴回伤口的细胞片层。隐性营养不良型大疱性表皮松解症是一种罕见遗传性皮肤病，患者的皮肤极易起疱、破溃，伤口长期难以愈合，原因是COL7A1基因缺陷导致VII型胶原蛋白缺失。ZEVASKYN就是针对这一机制的疗法：用逆转录病毒载体把有功能的COL7A1基因导入患者自体皮肤细胞，制成基因修饰细胞片层，一次手术敷贴到伤口上。公司在克利夫兰建有全流程的细胞与基因疗法cGMP生产设施，ZEVASKYN的商业化生产就在这里完成，并通过陆续激活的合格治疗中心网络向患者提供治疗。
Abeona Therapeutics Inc.产品和服务包括：
- ZEVASKYN（prademagene zamikeracel）：自体细胞片层基因疗法，用于治疗成人及儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症患者的伤口，2025年4月获得美国食品药品监督管理局批准，是公司首个上市产品，也是目前唯一获批的这类自体细胞片层基因疗法。
- Abeona Assist患者支持服务：为接受ZEVASKYN治疗的患者和家庭提供全程支持，包括治疗中心对接、就诊安排和用药指导，帮助患者走完从评估、取材、生产到回输敷贴的整个流程。
- AAV眼科基因疗法与AIM载体平台：针对高未满足需求的眼科疾病开发腺相关病毒基因疗法，在研项目包括治疗X连锁视网膜劈裂症的ABO-503、治疗Stargardt病的ABO-504和治疗常染色体显性视神经萎缩的ABO-505，同时开发新一代AAV衣壳，其中AAV204衣壳已授权给眼科公司用于视网膜疾病疗法。
- PSMA-SIR-T（ABO-701）：针对前列腺特异性膜抗原的工程化T细胞疗法，用于治疗晚期前列腺癌，设计目标是克服实体瘤中细胞疗法常见的疗效不持久问题，目前处于临床前开发阶段。
- 合作与授权项目：2022年把Sanfilippo综合征A型基因疗法UX111的全球开发与商业化权利授权给Ultragenyx，该疗法已于2026年9月获得美国食品药品监督管理局批准，Abeona不再主导其后续开发与销售。
财务上看，公司在获批前几乎没有产品收入，2023年营收350万美元，2024年营收为零。2025年营收582万美元，其中产品净收入240万美元、许可与里程碑收入340万美元，净利润7,118万美元，年末现金及短期投资1.914亿美元，总资产2.196亿美元。2025年的盈利主要来自一次性项目，日常经营仍在投入研发与商业化建设，现金储备是支撑后续生产扩产和管线推进的关键。
Abeona Therapeutics Inc.(ABEO)历史百科
- 1974年：前身在怀俄明州注册成立，名为Chemex Corporation。
- 1983年：更名为Chemex Pharmaceuticals, Inc.。
- 1989年6月30日：注册地由怀俄明州迁至特拉华州。
- 1996年：与私人公司Access Pharmaceuticals合并，并更名为Access Pharmaceuticals, Inc.。
- 2013年初：围绕全国儿童医院许可的知识产权成立Abeona Therapeutics初创公司，聚焦Sanfilippo综合征疗法。
- 2014年5月12日：获得美国食品药品监督管理局对Sanfilippo综合征A型和B型疗法的孤儿药资格认定。
- 2015年5月：PlasmaTech收购Abeona Therapeutics LLC。
- 2015年6月19日：PlasmaTech更名为Abeona Therapeutics Inc.。
- 2015年6月22日：股票开始在纳斯达克以代码ABEO交易，此前代码为PTBI。
- 2016年：获得斯坦福大学相关知识产权许可，为后来成为ZEVASKYN的自体表皮片层项目打下基础。
- 2022年：把Sanfilippo综合征A型基因疗法UX111的全球开发与商业化权利授权给Ultragenyx。
- 2025年4月28日：美国食品药品监督管理局批准ZEVASKYN，用于治疗成人及儿童隐性营养不良型大疱性表皮松解症患者的伤口。
- 2025年6月27日：以1.55亿美元出售罕见儿科疾病优先审评券。
- 2025年10月8日：激活儿童医院科罗拉多分院为ZEVASKYN合格治疗中心。
- 2025年12月：激活德克萨斯大学医学分部为第四家ZEVASKYN合格治疗中心。
- 2025年12月8日：完成首例ZEVASKYN商业患者治疗，地点为斯坦福露西尔·帕卡德儿童医院。
- 2026年5月11日：激活费城儿童医院为第六家ZEVASKYN合格治疗中心。
